Первый препарат для лечения муковисцидоза одобрен FDA
Департамент по контролю за качеством продуктов и медикаментов США (FDA) одобрил использование первого патогенетического средства от кистозного фиброза (муковисцидоза, цистофиброза) – Orkambi. Этот препарат способен существенно улучшать и продлевать жизнь примерно ½ больных этой неизлечимой генетической болезнью. Разработкой и производством Orkambi занималась фармацевтическая компания Vertex Pharmaceuticals. Это первый медицинский препарат, который способен не только облегчить симптомы заболевания. Orkambi компенсирует поврежденные генетическим дефектом различные физиологические организмы. К сожалению, исправить генетический сбой это лекарственное средство не может, но оно нормализует дыхание и позволяет больным вести нормальную жизнь.
Появление на фармарынке такого препарата как Orkambi – существенный прогресс для всей медицины и радостная новость для больных столь редким заболеванием. В Израиле около 600 человек болеет муковисцидозом, а в США – порядка 8 500. Но Министерство здравоохранения США очень обеспокоено ценой данного препарата: лечение одного человека на протяжении года составит 259 000$. Это означает, что лечение 8 500 американцев препаратом Orkambi обойдется государству в 2,2 миллиарда долларов в год.
Но дороговизна препарата – это лишь одна сторона вопроса. Биотехнологическая компания Vertex разрабатывала средство для лечения муковисцидоза более 25 лет, потратив на это миллиарды долларов и принеся инвесторам одни лишь убытки.
В самом начале исследования финансировались средствами из Фонда муковисцидоза. Год назад фонд вернул затраты, продав принадлежащую ему долю авторских прав за 3,3 миллиарда долларов. До сих пор Vertex не приносили инвесторам прибыли, но препарат Orkambi впервые дает компании гарантии на стабильную прибыль, часть которой будет вложена в разработку новых медицинских препаратов для борьбы с редкими заболеваниями. Кроме того, Vertex Pharmaceuticals намерены создать Фонд помощи больным, у которых нет медицинской страховки и бесплатно предоставлять им Orkambi.
